CAR-T疗法：癌症治疗的革命性突破

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嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）主要用于治疗癌症，但这类由患者自身免疫细胞制备的个体化疗法，也有望用于自身免疫性疾病。德国科学家报告了全球首个相关临床试验结果：接受CAR-T治疗后，6名重度类风湿关节炎患者的症状均大幅减轻，其中3名患者在观察期结束时已无需任何抗风湿药物。相关论文发表于最新一期《自然·医学》杂志。
类风湿关节炎是一种慢性疾病，免疫系统会错误攻击自身关节。现有治疗通常只能控制炎症，难以根治，患者需长期服用抗炎药和免疫抑制剂，并承受相应副作用。
类风湿关节炎的驱动因素之一，可能是致病性B细胞。这类细胞在感染后可能长期存活于淋巴结、骨髓或关节组织中，产生针对自身组织的有害抗体，不断重新诱发炎症。血液或淋巴系统癌症中的异常B细胞，以及类风湿关节炎中的致病性B细胞，均以CD19为识别标志。
CAR-T细胞疗法最初用于癌症治疗，通过“训练”患者免疫细胞，使其专门识别并清除肿瘤细胞。而在自身免疫病中，科学家希望改造免疫细胞，使其靶向B细胞。
柏林大学医学中心和莱布尼茨研究所德国风湿病研究中心科学家首先从患者血液中收集T细胞，T细胞是一类免疫细胞，通常能识别并清除受感染的或异常的细胞。随后，他们将编码嵌合抗原受体（CAR）的基因导入T细胞，使其能特异性结合CD19分子，再将改造后的CAR-T细胞回输给患者。
首次临床试验结果显示，所有6名患者的症状均显著减轻。在长达一年的随访期间，3名患者在不使用任何类风湿关节炎药物的情况下持续缓解。而且，参与者未出现严重神经并发症或其他严重不良事件，感染也较为少见。